Terapija novim i skupim lijekovima: Do kada...?

"U početku se ništa dramatično nije događalo. Boljela me ruka, pa prsti, a potom su liječnici dijagnosticirali bolest i počela sam se liječiti. Za nekoliko godina počela su oticati koljena, otežale su mi ruke, vukla sam se po stepenicama, nisam mogla izaći iz auta, jutarnja ukočenost trajala je satima. Nakon trudnoće pala sam na cesti i slomila kuk jer su mi kosti i zglobovi bili oslabljeni."

Marija Hruškar boluje od reumatoidnog artritisa i jedna je od sto pacijenata oboljelih od te neizlječive bolesti koji su na terapiji novim biotehnološkim lijekovima.
Liječnicima je izgledalo kao da sam pala s petog kata. Počela sam piti kortikosteroide, a jednom godišnje bi me bolest doslovno slomila. Bilo je godina kada sam na bolovanju bila i čitavu godinu, a dobila sam i anemiju koja obično prati reumatoidni artritis. Potom su mi na Rebru predložili da isprobam novu terapiju, novi lijek. Pristala sam - kaže Marija. Bio je to lijek koji se kod Marijine bolesti pokazao vrlo učinkovitim.

- Doslovno sam se preporodila. Mogla sam u jednom zamahu proći sve stepenice, ništa me nije boljelo, osjećala sam se zdravom. No kako su se zalihe iscrpile nakon tri mjeseca, nestalo je lijeka i meni su se vratili svi bolovi i sav teret moje bolesti.

Preko bolničog povjerenstva u bolnici Rebro lijek je ipak nekako osiguran pacijentima - kaže Marija. Danas je ona jedna od sto oboljelih od reumatoidnog artritisa koja je na terapiji novim lijekovima (anti-TNF-alfa lijekovi).

Kako objašnjava prof. dr. Đurđa Babić Naglić iz KBC-a Zagreb, to su lijekovi koji blokiraju najznačajniji upalni citokin koji se zove čimbenik nekroze tumora. U Hrvatskoj su za ovu bolest registrirani i lijek koji djeluje na B stanice, poznat pod imenom Mabthera, te Remicade, Humira i Enbrel, koji pije Marija Hruškar.

- Svi ovi lijekovi su skupi, no treba voditi računa da se radi o bolestima koje pogađaju mlade i radno aktivne osobe. Borimo se da ovi novi lijekovi uđu u Fond za skupe lijekove iz kojeg bi se financirali. Tako bi bili dostupniji oboljelima, a to bi ujedno i rasteretilo bolničke proračune. Primjerice, Mabthera je na listi posebno skupih lijekova za liječenje bolesnika oboljelih od limfoma, ali ne i za bolesnike koji boluju od reumatoidnog artritisa - kaže prof. Naglić.

Terapija Enbrelom mjesečno košta i do 8000 kuna, a nije ništa manja ni cijena lijekova za druge bolesti. Terapija lijekovima za hemofiliju koštala je 22.000 kuna mjesečno prije nego što su stavljeni pod Fond, Mabthera 10.000, Herceptin oko 5000, Betaferon 6500 kuna, Avastin 14.000 kuna.

Iako nisu za široku primjenu već su pogodniji za individualizirane terapije zbog nuspojava i različitog reagiranja organizma kod pojedinih pacijenata, riječ je o revolucionarnim lijekovima koji su značajno unaprijedili liječenje teških bolesti. Avastin je primjerice lijek koji zaustavlja rast tumorskih krvnih žila, čime sprečava opskrbu tumora kisikom i tvarima koje mu trebaju za rast. Taj je lijek registriran u Hrvatskoj 2006., u svijetu se primjenjuje u liječenju raka debelog crijeva, dojke, pluća, bubrega, a ispituje se učinkovitost kod raka želuca, gušterače, glave i vrata.

Od “pametnih” lijekova puno se očekuje. Novi biotehnološki lijekovi, koji djeluju samo na određene stanice u organizmu, dolaze na tržište lijekova. Tržište svih lijekova u jednoj godini ostvari prihod veći od 300 milijardi američkih dolara, a očekuje se da će vrijednost tržišta biotehnologije u 2008. dosegnuti 80 milijardi dolara. Biotehnologija je nova znanstvena grana koja je veliki dio kolača našla upravo među farmeceutskim kompanijama. Njima, neosporno, donosi profit, a pacijentima, također neosporno, bolje liječenje.

Marijin lijek nije na listi Fonda za skupe lijekove i njezino zdravlje ovisi o tome koliko novca ima bolnica. Zasad ima sreću i dobiva ga redovito.

No, i pacijenti i farmaceuti svjesni su da ponekad taj cilj nije lako dostići. Pacijentima zato što je zdravstvo ograničeno količinom novca koju ima, a farmaceuti visokim inputima i cijenom koju moraju uložiti u pametni lijek koji se više neće isplatiti kao nekada “blockbusteri” (lijekovi kojih se proda za više od milijardu dolara godišnje). U posljednjih desetak godina troškovi proizvodnje novog lijeka su utrostručeni. Razvoj novog lijeka košta od 600 milijuna do čak milijardu dolara.

- Svake godine proizvođači razvijaju 7000 novih molekula, među kojima se njih stotinjak razvije do lijeka. Godišnje se na tržištu pojavi 35 inovativnih lijekova, no prosječan rad na novom lijeku traje 16 godina, a 70 posto farmaceutskih tvrtki nikada ne ostvari povrat uloženog novca u neki lijek - rekao je akademik Željko Reiner na nedavnom skupu Udruge proizvođača inovativnih lijekova. Unatoč tome, nove tehnologije kao što su rekombinantna DNK ili genetički inženjering omogućile su neograničenu proizvodnju terapeutski važnih proteina. Uz više od 100 terapeutskih proteina na tržištu, u raznim fazama kliničkih ispitivanja nalazi se više od 300 novih proteina.

Pretpostavlja se da će ovo inovativno područje uskoro rezultirati otkrićem novih lijekova za mnoge složene bolesti. Danas udio biotehnoloških lijekova na svjetskom farmaceutskom tržištu iznosi oko osam posto, odnosno oko 40 milijardi dolara, a procjene govore da će u razdoblju do 2015. taj udio narasti do čak 50 posto ukupnog tržišta lijekova.

Prva svjetska biotehnološka kompanija (osnovana 1976.) u početku se bavila proizvodnjom inzulina, a danas je fokusirana na onkologiju i bolesti imunološkog sustava, a najvećim dijelom oslanja se upravo na nove tehnologije.

Farmaceutske kompanije, kažu stručnjaci, prepoznale su mogućnosti koje im donosi nova tehnologija. Pliva, primjerice, gradi biofarmaceutsko postrojenje u Savskom Marofu, vrijedno više od 20 milijuna dolara i u kojem će biti 80-ak zaposlenih.

Završetak gradnje je predviđen za iduću godinu, nakon čega kreće i rad na prvom biotehnološkom proizvodu Plive i Barra. Bit će to Filgrastim, faktor stimulacije granulocita (supstanca G-CSF) koji se koristi u terapiji onkoloških bolesnika. Ne traba zaboraviti ni Generu, prvu hrvatsku privatnu biotehnološku tvrtku, koja bi upravo trebala početi s radom.

Najveći svjetski proizvođač lijekova Pfizer u područje biotehnologije prvi put je ušao 2003. da bi dodatno ojačao poziciju na tržištu lijekova protiv kolesterola, a najbolje prodavani lijek protiv kolesterola postao je Lipitor koji su zajednički proizveli Pfizer i biotehnološka tvrtka Epperion. Prodaja inovativnih onkoloških lijekova Mabtere, Avastina i Herceptina lani je donijela prihod od 46,1 milijardu švicarskih franaka i rast dobiti za 25 posto, i švicarskoj kompaniji Roche. U Baselu je počeo raditi i laboratorij koji će proizvoditi isključivo Avastin kojem se prognozira vrtoglava prodaja. Roche planira u sljedeće dvije, tri godine izbaciti još dva nova inovativna proizvoda, lijek Actemru protiv reumatoidnog artritisa i Mirceru za anemiju.

MARIJINA BOLEST:
Pala sam na cesti i slomila kuk. Zbog artritisa izgledalo je kao da sam pala s petog kata
Međutim, pacijenti malo mare za profit farmaceutskih tvrtki. Njih zanima kako da dobiju najbolji mogući lijek za svoju bolest. Kakvu korist oni imaju od novih tehnologija? Fond iz kojeg se financiraju posebno skupi lijekovi u Hrvatskoj je uveden 2006. s ciljem da svim hrvatskim bolesnicima bude omogućeno liječenje po najvišim standardima.

Do tada su skupe terapije bile rezervirane samo za ograničeni broj bolesnih dok su drugi pokušavali sami financirati skupi lijek prodajom svoje imovine, pozajmicama, kreditima ili humanitarnim akcijama. Lani je Fondu za skupe lijekove namijenjeno 250 milijuna kuna, no godina je završena sa 350 potrošenih milijuna kuna, odnosno 50 posto više od predviđenog.

Pojavile su se i kritike da se nekritički financira sve što se traži i ne vodi se briga o ograničenom novcu koji je na raspolaganju hrvatskom zdravstvu. Najteži dio - objasniti pacijentu da neće dobiti neki lijek - prepušten je liječnicima. Prof. dr. Babić Naglić ističe da postoje jasni kriteriji kada i u kojem stadiju bolesti treba primijeniti određeni lijek.

- Što se konkretno reumatskih bolesnika tiče, Hrvatsko reumatološko društvo 2006. je objavilo preporuke za primjenu blokatora TNF-alfa, što je prihvaćeno u pravilniku HZZO-a. Lijek dajemo samo najtežim bolesnicima onda kada konvencionalni pristup nije dao očekivane rezultate. Lijek prvo odobrava bolničko povjerenstvo, a onda se molba upućuje u HZZO. Odobrenje se traži svaka tri mjeseca, što ponekad zna biti malo sporije. No kada čuje za neki lijek, pacijent se raspituje i uvijek se nada. Naš cilj je da svima bude dostupno liječenje - kaže prof. Babić Naglić.

Pravo na liječenje zagarantirano je i Ustavom svim građanima Hrvatske, a etika liječniku nalaže da oboljelom mora pružiti najbolje moguće liječenje. Unatoč pravima, dio oboljelih, kažu u udrugama pacijenata, doslovno moli za lijek koji im može pomoći u liječenju. A ni Ustav ni etika, nažalost, nemaju snagu kakvu ima želja za životom.

Biotehnologija je zapravo stara

Procesi u kojima sudjeluju mikroorganizmi u procesu fermentacije poznati su već tisućama godina u proizvodnji piva, vina, sira, kruha te je u tom smislu biotehnologija vrlo stara djelatnost. No tek je razvojem znanosti u 19. stoljeću počela dobivati na snazi, čemu je pridonijelo i otkriće Louisa Pasteura 1863. da su živi mikrobi aktivni agensi fermentacije. Potom se veliki zamah u biotehnologiji dogodio 1928. kada je Alexsander Fleming otkrio penicilin, što je otkriće koje se ubraja u najveće doprinose medicinske znanosti čovječanstvu. Iskustva dobivena proizvodnjom penicilina primjenjena su u mnogim drugim situacijama, kao što su aseptični uzgoj životinjskih i biljnih stanica. Farmaceutska industrija je naučila pomoću bioloških sistema, živih organizama ili njihovih dijelova proizvesti antibiotike, vitamine, virusna cjepiva i steroidne hormone. Izlolacija gena i mogućnost ubacivanja u različite tipove stanica dala je pak mogućnost za proizvodnju humanog inzulina ili eritropoetina.

Uvođenje tehnologije rekombinantne DNK ili genetičko inženjerstvo sredinom 70-ih godina otvorilo je eru moderne biotehnologije koja je zatim otvorila vrata projektu Ljudski genom koji je 2000. godine rezultirao prvom mapom ljudskog genoma (skup svih gena u organizmu).

Izvor: jutarnji.hr